“加强罕见病用药保障”还将有哪些尝试？

继2019年写入政府工作报告后，“加强罕见病用药保障”在2022年政府工作报告中被再次提到，并成为此次全国两会热议的话题。

去年，以诺西那生钠注射液(用于治疗脊髓性肌肉萎缩症)为代表的高值罕见病药物进入国家医保药品目录，实现了“70万变3万”的大幅降价。这意味着，在确保疗效和质量的前提下，通过谈判降价方式，罕见病药物有望得到医保报销，进一步提高患者的可负担性。

下一步，“加强罕见病用药保障”还将有哪些尝试?

将罕见病用药纳入商保

现阶段，在中国明确注明罕见病适应症的药物有87种，涉及43种罕见病，其中，截至2021年国家医保谈判后，已有58种药物纳入国家基本医保，覆盖29种罕见病。

全国政协委员、北京大学医学部公共卫生学院卫生政策与管理系主任吴明在2022全国两会期间表示，罕见病药物进医保仍然是提升罕见病患者药物可及性最主要的办法，尤其是高值药品，这会为患者提供最基本、最稳定的保障。

吴明在接受第一财经采访时表示，在此基础上，还要做好医保和医疗救助的衔接，有可能的话再引入商业保险作为补充，进一步降低患者的用药负担，此外，“医保和财政部门可共同出资建立一个罕见病保障专项基金，为经济负担较重的罕见病患者承担一部分超出基本医保待遇的药物费用等，争取能够保证患者家庭维持正常生活。”

为进一步完善罕见病用药保障体系，将罕见病药物纳入普惠型商业健康险，也成为不少委员的呼声。

全国政协委员、北京大学第一医院原副院长丁洁表示，作为普惠型商业健康险，各地“惠民保”定位为国家医保目录之外的重特大疾病的补充支付。在高值罕见病药物尚未能进入国家医保目录的情况下，应该积极探索高值罕见病药品进入各地普惠型商业健康险。

全国政协委员冯丹龙也表示，普惠型商业健康险的长效机制需要尽快建立，应根据各地区的经济条件及罕见病诊疗相关数据，来协商进入医保的病种药品和理赔限额等。

“当下，我国商保机构对罕见病用药保障的总体水平比较低。”医保政策宣教专家、价值医疗顾问专家委员会秘书长梁嘉琳称，绝大多数商业健康险都将罕见病作为除外条款不予保障，一些地区的“惠民保”在涉及罕见病用药名单上，也对投保人做了既往症人群不予保障的规定。

梁嘉琳表示，在罕见病用药保障上，应该是多来源筹资、多方面共担、多渠道供应，并通过创新支付模式来提高罕见病用药的可负担性，“惠民保”一类的普惠型商业健康险应发挥更大作用。

加大科研攻关力度

除了罕见病用药在不同支付模式上的探索，如何鼓励药企持续创新，加大科研投入，也是下阶段的重点。

此次全国两会期间，全国政协委员、上海中医药大学首席教授吴焕淦对记者表示，罕见病临床科研及产业发展难度大，这方面的顶层设计尚显不足，新兴研究的扶持力度也不大，“自主掌握罕见病药物的源头研发，是保障我国罕见病患者用药的关键，也是未来降低我国罕见病患者用药成本的核心。”

上海在这一领域如何破局?吴焕淦建议，应将罕见病作为上海生物医药产业发展的重点方向之一。实施路径上，可汇集发改委、卫健委、医保局等多部门研究出台促进本市罕见病医药领域发展的指导意见，力争将上海打造成为罕见病医药科研、转化、医疗、保障等方面的全国高地。

吴焕淦解释，从国际经验来看，罕见病药物往往诞生在高校、科研机构的研究团队，国外类似药物研发团队往往会自行孵化一个企业实体，对外进行医药转化的推进或出售。而国内，此类机构的市场化程度较低，相关成果很难进行估价、确权、转化以及投资等。

在吴焕淦看来，上海拥有推进上述系列政策试点的产业环境，可推进罕见病相关基础、临床科研发展，着力培养优质科室与研究团队，并在浦东新区、张江科学城、自贸区等区域进行试点。

在经过对一批本土罕见病研发药企的详细调研后，梁嘉琳认为，为了提振罕见病药物研发的投资信心，罕见病用药多层次保障体系的构建迫在眉睫。